Il est paru au Bulletin officiel santé du 15 mars 2010 un texte relatif aux médicaments « orphelins » : circulaire DSS/1C/DGS/PP2/DHOS/E2 n° 2010-24 du 25 janvier 2010 relative à la validation des prescriptions initiales de médicaments désignés comme orphelins financés en sus des prestations d'hospitalisation.
L'annexe II répertorie les médicaments « orphelins ».